Moderna chỉ có 5% khả năng thành công, nhưng nếu họ thành công, đó sẽ là một thành công rất lớn. Công nghệ mRNA có thể thay đổi cả nền y học.
Trước đại dịch COVID-19, đa số mọi người đều không biết đến Moderna, một công ty gần như vô danh, được thành lập đã 10 năm mà chưa có lợi nhuận và thậm chí chưa có sản phẩm thương mại. Thứ duy nhất họ sở hữu là một chương trình nghiên cứu phát triển (R&D) cho một công nghệ sinh học được gọi là mRNA.
Dù được đánh giá là rất hứa hẹn, công nghệ mRNA ở thời điểm đó vẫn chưa được khoa học chứng minh hoàn toàn. Moderna thậm chí chưa hoàn thành bất kỳ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III nào và chưa có loại thuốc hay vắc-xin nào được cấp phép sử dụng.
Đại dịch COVID-19 hóa ra lại là cơ hội để họ chuyển mình, vắc-xin COVID-19 chính là sản phẩm đầu tiên và duy nhất của Moderna điền vào được tất cả những thiếu sót ấy, một bước thổi công ty bé nhỏ này trở thành một gã khổng lồ dược phẩm.
Chỉ trong vòng một năm đại dịch, Moderna đã sản xuất và bán ra được 1 tỷ liều vắc-xin COVID-19, đem về doanh thu 19 tỷ USD. Và trong khi BioNTech - công ty công nghệ sinh học của Đức cũng sở hữu công nghệ mRNA phải dựa vào gã khổng lồ Pfizer để thương mại hóa các mũi vắc-xin COVID-19 của mình, Moderna là một công ty hiếm hoi dù nhỏ hơn nhưng tự mình làm được điều đó.
Vậy tại sao điều này lại quan trọng?
Thông thường, khi một công ty khởi nghiệp nhỏ sở hữu những công nghệ mới, đột phá, họ sẽ bị các gã khổng lồ trong lĩnh vực mua lại hoặc tìm cách kìm chế. Trong cuộc chơi vắc-xin, thực tế đó càng xảy ra một cách khốc liệt.
Chẳng hạn như Đại học Oxford đã nghiên cứu ra vắc-xin COVID-19 bằng công nghệ vector, nhưng họ phải hợp tác với gã khổng lồ AstraZeneca để thương mại hóa nó chứ không thể lập một công ty spin-off. BioNTech thì phải hợp tác với Pfizer còn Johnson & Johnson thì bản thân đã là một gã khổng lồ dược phẩm.
Moderna, với việc tự mình làm chủ và thương mại hóa vắc-xin COVID-19, sẽ không phải phân chia lợi nhuận hay bị chèn ép bởi bất cứ công ty dược phẩm lớn nào. Giá trị thị trường của họ vì thế đã vượt mức 100 tỷ USD (hectocorn hay siêu kỳ lân) vào giữa tháng 7, đánh bại cả Bayer AG, hãng dược phẩm Đức phát minh ra aspirin, và công ty công nghệ sinh học Biogen có tuổi đời hơn 3 thập kỷ.
Nhưng đó là lời tuyên bố dõng dạc của Stéphane Bancel, Giám đốc điều hành hiện tại của Moderna. Trong chiến lược mà Bancel định hình cho công ty từ 10 năm trước, vắc-xin chỉ là mục tiêu thứ yếu. COVID-19 có thể được tính là một vận may của Moderna, nếu đó là dịp để công ty này chứng minh được sự ưu việt của công nghệ mRNA với toàn thể thế giới.
Nhưng bản thân họ trước đó cũng đã dám đánh cược tất cả vào những chuỗi vật chất di truyền bé nhỏ này: Không phải để chờ đợi một đại dịch có thể xảy ra với thế giới trong 10 năm nữa, mà là để khai sinh ra cả một ngành công nghiệp khổng lồ mới.
Công nghệ mRNA nếu được phát triển thành công có thể tạo ra những mũi tiêm điều trị được mọi căn bệnh từ tim mạch, ung thư cho đến các tình trạng di truyền hiếm gặp. Trước đại dịch, Moderna đã và đang thử nghiệm những mũi tiêm điều trị cho cả ba loại bệnh này.
Tầm nhìn với những liều vắc-xin chỉ mới được Bancel đặt ra trong một vài năm trở lại đây. Ông cho biết Moderna nên tạm từ bỏ lợi nhuận từ thị trường khổng lồ của bệnh nhân ung thư và tim mạch để nhắm đến các dịch bệnh mới nổi như Nipah và Zika. Bên cạnh đó, HIV và cúm cũng có thể là mục tiêu mà Moderna có thể theo đuổi.
Đó là bởi trong khoảng 4 thập kỷ trở lại đây, thế giới đã chứng kiến sự xuất hiện của hơn 50 chủng virus mới lây bệnh trên con người. Nhưng chúng ta mới chỉ có được 3 loại vắc-xin để đối phó lại chúng. Và Bancel xem đó là một cơ hội.
"Chúng tôi sẽ phá vỡ hoàn toàn thị trường vắc-xin", ông nói trong một cuộc phỏng vấn hồi cuối tháng 5. Tham vọng của Bancel là tạo ra hẳn được một thị trường vắc-xin mới, tái định hình nhóm dẫn đầu trong ngành công nghiệp này và rồi soán ngôi của họ.
Phát biểu được cho là ngông cuồng này được Bancel đưa ra ngay tại trụ sở chính của Moderna ở Cambridge, nơi họ lấp đầy một tòa nhà 10 tầng ở phía bắc khuôn viên của MIT. Ngay bên cạnh trong một tòa nhà liền kề là nơi hãng dược phẩm Thụy Sĩ Novartis AG đặt phòng thí nghiệm. Cách đó vài dãy nhà nữa lại có văn phòng của Pfizer và Merck.
Vị CEO 48 tuổi mặc một chiếc áo sơ mi màu xanh lam nuột nà như được là ở tiệm, một chiếc quần jean xanh đậm với thắt lưng Hermès màu đen. Là một người đam mê chạy bộ, Bancel ở ngoài nhìn còn nét hơn những lần ông xuất hiện thường xuyên trong những hội nghị trực tuyến.
Ông ấy liên tục đứng dậy trong cuộc phỏng vấn để vẽ lên trên chiếc bảng trắng những biểu đồ thể hiện tương lai của đại dịch COVID-19. Một biểu đồ dự đoán dịch sẽ trở lại hàng năm theo mùa, biên độ của chúng sẽ giảm dần nhưng vẫn còn đáng kể.
Một biểu đồ khác dự đoán hiệu quả của vắc-xin có thể sẽ giảm dần theo thời gian. Thông điệp hoàn toàn trùng khớp với triển vọng kinh doanh của Moderna: Các quốc gia có thể muốn tích trữ sớm các mũi tiêm nhắc lại. Ông nói: "Mẹ tôi năm nay đã 72 tuổi và bà ấy bị bệnh bạch cầu. Tôi không muốn bà ấy phải trải qua mùa thu mà không có một mũi tiêm nhắc lại".
Hiện Moderna đang duy trì tới 10 dự án thử nghiệm lâm sàng vắc-xin chống virus trên người. Trong đó có 3 mũi tiêm nhắc lại cho COVID-19, một mũi tiêm phòng cúm mùa và một mũi tiêm phòng HIV dự kiến sẽ được khởi động vào cuối năm nay.
Dự án đã tiến được xa nhất là các mũi vắc-xin chống cytomegalovirus, chủng virus thường lây lan qua chất lỏng cơ thể và là nguyên nhân phổ biến gây ra dị tật bẩm sinh. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của nó dự kiến sẽ bắt đầu ngay trong năm nay, trên đối tượng là những phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ.
Về lâu dài, Moderna đang hướng tới việc phát triển một mũi siêu vắc-xin có thể được tiêm hàng năm để ngăn chặn nhiều bệnh đường hô hấp cùng lúc, bao gồm COVID, cúm và những căn bệnh khác.
"Mục tiêu của chúng tôi là cung cấp cho bạn tới vài loại mRNA cùng lúc, bên trong một mũi tiêm duy nhất mà bạn có thể nhận ngay trong cửa hàng dược phẩm hoặc phòng khám ở địa phương, vào mỗi tháng 8 hoặc tháng 9", Bancel nói.
Trở lại thời điểm năm 2011, khi Bancel rời vị trí giám đốc điều hành tại BioMérieux SA, một công ty công nghệ sinh học hàng đầu thế giới của Pháp, ông quyết định mình sẽ về đầu quân cho Moderna.
Cái tên Moderna này là sự kết hợp giữa "modfied" nghĩa là "sửa đổi" và "RNA". Công ty lúc đó mới thành lập được chưa đầy một năm. Derrick Rossi, một giáo sư tại Trường Y Harvard là người sáng lập, còn Bancel lúc này là nhân viên chính thức thứ hai của họ.
